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艾伏尼布/依维替尼(Ivosidenib)是一种每天一次的口服药物,针对一种称为异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的特定基因突变,这种突变会影响你的骨髓。IDH1突变会阻止年轻血细胞发育成健康的成人血细胞,从而导致血液和骨髓疾病,如急性髓细胞白血病(AML)。高达20%的胆管癌患者和6%至10%的急性髓细胞白血病患者存在IDH1突变。艾伏尼布可用于治疗确诊为IDH1易感突变的成年人:
1、新诊断的急性髓细胞性白血病(AML)联合阿扎胞苷或单药治疗75岁或以上患有排除使用强化诱导化疗的合并症的患者;或者复发性或难治性AML;
2、复发或难治性骨髓增生异常综合征;
3、用其他药物治疗后进展或扩散到身体其他部位(转移性)的胆管癌(胆管癌)。
艾伏尼布的目标是IDH1突变。在正常细胞中,IDH1基因产生IDH1蛋白,参与正常的细胞化学过程。然而,当IDH1基因由于基因突变而被修改时,它会导致IDH1蛋白和其他物质的异常版本,如肿瘤代谢物D-2-羟基戊二酸(2-HG)。艾伏尼布降低2-HG水平,减少原始细胞计数,增加成熟髓样细胞水平。原始细胞是未发育的骨髓细胞,稍后会成熟为红细胞、白细胞或凝血血小板。它们通常不存在于血液中,它们的存在标志着骨髓问题,如骨髓增生异常综合征。
艾伏尼布片的原研版本已登陆国内市场,但遗憾的是,它并未被纳入医保。常见的包装是0.25g60片,售价约为七万人民币。而在海外,美国原研版的价格可能飙升至二十多万人民币(汇率变动会影响价格)。值得一提的是,海外市场上已经出现了艾伏尼布的仿制药,其成分与国内外原研药相似,老挝生产的一款250mg60片规格,价格仅为六千多人民币(受汇率波动影响)。
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