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莫洛替尼是一种激酶抑制剂。莫洛替尼特别适用于治疗成人贫血的中危或高危骨髓纤维化 (MF)，包括原发性 MF 或继发性 MF [真性红细胞增多症 (PV) 和原发性血小板增多症 (ET)]。
莫洛替尼是野生型 Janus 激酶 1 和 2 (JAK1/JAK2) 以及突变型 JAK2V617F 的抑制剂，这些抑制剂有助于许多对造血和免疫功能很重要的细胞因子和生长因子的信号传导。与 JAK3 和酪氨酸激酶 2 (TYK2) 相比，莫洛替尼及其主要人类循环代谢物 M21 对 JAK2 具有更高的抑制活性。莫洛替尼和 M21 还可抑制 1 型激活素 A 受体 (ACVR1)，也称为激活素受体样激酶 2 (ALK2)，随后抑制肝脏铁调素表达并增加铁的利用率，从而增加红细胞生成。 MF 是一种骨髓增生性肿瘤，与组成性激活和 JAK 信号失调相关，导致炎症和 ACVR1 过度激活。JAK 信号传导招募并激活 STAT（信号转导和转录激活）蛋白，导致核定位和随后的基因转录调节。
值得一提的是，莫洛替尼在临床试验中展现出了良好的疗效和安全性。在多项研究中，接受莫洛替尼治疗的患者在症状改善、实验室指标好转等方面均表现出显著优势。例如，在某项研究中，莫洛替尼组患者的总症状评分降低率明显高于对照组，充分证明了该药物在改善患者症状方面的实力。
综上所述，莫洛替尼通过抑制JAK1/JAK2和ACVR1的活性，双管齐下，针对骨髓纤维化的核心病理机制进行干预。这种精准的治疗策略不仅有助于控制病情的发展，还能显著改善患者的症状和生活质量，为骨髓纤维化患者带来了新的治疗希望。
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