米哚妥林的治疗效果怎么样

美国食品药品监督管理局（FDA）批准米哚妥林（Midostaurin）用于治疗经FDA批准的测试检测为FLT3突变阳性（FLT3+）的新诊断急性髓细胞白血病（AML）成年患者，联合标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固治疗。FDA还批准了一项伴随诊断，即LeukoStrat CDx FLT3突变检测，用于与米哚妥林一起测试AML患者的FLT3突变。

该批准是基于对717名先前未经治疗的FLT3+ AML患者进行的随机、双盲、安慰剂对照试验。该试验将患者随机分为两组，在每个诱导和巩固化疗周期的第8-21天，分别口服安慰剂或米哚妥林50 mg，每天两次，随后每天连续服用米哚妥林，最多12个周期。该试验表明，与安慰剂组相比，接受米哚妥林治疗的患者总生存期（OS）有统计学显著改善（HR 0.77，p=0.016）。

米哚妥林已被证明可以提高FLT3突变相关的AML患者的存活率。一项涉及717名此类患者的主要研究将米哚妥林与安慰剂（一种虚拟治疗）进行了比较，最初作为其他癌症药物的补充，随后在疾病有反应的患者中仅用米哚妥林或安慰剂进行治疗。大约51%服用米哚妥林的患者和43%服用安慰剂的患者在5年后仍然存活。

常见的不良反应发生在至少20%的患者中，包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀斑、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症，发生在16%的患者两侧。

FDA还批准米哚妥林用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）、伴有血液肿瘤的SM或肥大细胞白血病。批准的依据是在一项单臂、开放性研究中的缓解率和持续时间，该研究为每天两次口服100mg米哚妥林。在米哚妥林治疗6个周期后，根据修正的Valent标准，ASM和SM-AHN的确认完全缓解率(CR)和不完全缓解率(ICR)分别为38%和16%。1例肥大细胞白血病患者(5%)获得CR。

另一项涉及116名肥大细胞疾病患者的主要研究也显示了米哚妥林的益处。该研究观察了上述患者对米哚妥林治疗的反应。总体而言，使用最严格、最新的标准，约28%的患者（113人中的32人）的疾病对治疗有反应。当单独观察时，侵袭性系统性肥大细胞增多症患者的缓解率最高（60%）。

最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发热、头痛和呼吸困难。

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