伏索利肽（vosoritide）的说明书

一、名称：Voxzogo、vosoritide、伏索利肽（音译）

二、适应症：

Voxzogo（vosoritide、伏索利肽）有助于骨骺开放的软骨发育不全儿童患者的线性生长。这一适应症根据年化生长速度的改善获得加速批准，该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。

三、用法用量：

1、用药前：为了降低低血压及其相关体征和症状的风险，患者应在使用Voxzogo治疗前摄入足够的食物，给药前一小时饮用约240至300毫升的液体。

2、推荐剂量：Voxzogo的推荐剂量基于患者的实际体重，通过皮下注射给药，每日一次；待给药的Voxzogo体积（注射体积）基于患者的实际体重和复溶Voxzogo的浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）。如果可能，每天大约在同一时间注射Voxzogo。

  患者实际体重在3kg，剂量为0.096mg，注射量为0.12mL；体重为4kg的剂量为0.12mg，注射量为0.15mL；体重为5kg的剂量为0.16mg，注射量为0.2mL；体重为6-7kg的剂量为0.2mg，注射量为0.25mL；体重为8-11kg的剂量为0.24mg，注射量为0.3mL；体重为12-16kg的剂量为0.28mg，注射量为0.35mL；体重为17-21kg的剂量为0.32mg，注射量为0.4mL；体重为22-32kg的剂量为0.4mg，注射量为0.5mL；体重为33-43kg的剂量为0.5mg，注射量为0.25mL；体重为44-59kg的剂量为0.6mg，注射量为0.3mL；体重为60-89kg的剂量为0.7mg，注射量为0.35mL；体重≥90kg的剂量为0.8mg，注射量为0.4mL.

3、遗漏剂量：如果错过了一剂Voxzogo，可以在预定给药时间的12小时内给药。超过12小时后，跳过错过的剂量，并根据通常的给药方案进行下一次每日给药。

4、用药监控：每3至6个月定期监测和评估患者体重、生长和身体发育情况。根据患者的实际体重调整剂量。在确认无进一步生长潜力（由骨骺闭合指示）后，永久停止使用Voxzogo。

四、不良反应：

在Voxzogo的临床研究中，常见的不良反应包括注射部位反应（发红、发痒、肿胀、瘀伤、皮疹、荨麻疹、疼痛）、血液碱性磷酸酶水平高、关节痛、呕吐、血压下降和肠胃炎。

五、供应和储存：

注射用Voxzogo是一种白色至黄色的冻干粉末，用于复溶，以共包装形式提供。将Voxzogo小瓶和预充稀释液注射器在2°C至8°C（36°F至46°F）下冷藏。不要冻结。请存放在原始包装中，以避光。

Voxzogo可在室温20°C至25°C（68°F至77°F）下储存；允许在15°C至30°C（59°F至86°F）的温度范围内旅行90天。在室温下储存后，不要将Voxzogo放回冰箱。复溶后，VOXZOGO可在室温20°C至25°C（68°F至77°F）下保存在小瓶中最多3小时。

六、作用机制：

在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的功能突变，软骨内骨生长受到负调控。Voxzogo的成分vosoritide与利钠肽受体-B（NPR-B）的结合通过在快速加速纤维肉瘤丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶（RAF-1）水平抑制有丝分裂原活化蛋白激酶（MAPK）途径中的细胞外信号调节激酶1和2（ERK1/2）来拮抗FGFR3下游信号。因此，vosoritide，像CNP一样，作为软骨内骨生长的正调节物，因为它促进软骨细胞增殖和分化。

在具有开放生长板的动物模型中，vosoritide的给药导致软骨细胞增殖和分化的促进，这导致生长板的加宽和随后骨骼生长的增加。在FGFR3相关软骨发育不良的小鼠模型中，观察到侏儒症表型部分或完全正常化。

八、注意事项：

1、低血压的风险：在Voxzogo的临床研究中观察到血压的短暂下降。患有严重心脏或血管疾病的受试者和服用抗高血压药物的患者被排除在Voxzogo临床试验之外。为了降低血压下降和相关症状（头晕、疲劳和/或恶心）的风险，指导患者在服用Voxzogo前充分补充水分并摄入足够的食物。

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