阿考米迪/阿库米地司（acoramidis）-attruby是治疗心脏病的靶向药吗？

问题解答：

阿库米地司（acoramidis）是一种针对转甲状腺素蛋白（TTR）的稳定剂，商品名为ATTRUBY，主要用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。这种疾病与异常TTR蛋白形成淀粉样沉积并累积在心肌组织有关，可逐渐影响心脏结构和功能。阿库米地司并不是普通意义上的降压药或利尿药，它针对的是ATTR淀粉样变性的疾病机制。TTR本身以四聚体形式存在，当四聚体发生解离后，更容易形成异常蛋白并参与淀粉样沉积。阿库米地司能够结合TTR的甲状腺素结合位点，使TTR四聚体更加稳定，从而减慢四聚体解离这一关键过程。

参考资料：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/216540s000lbl.pdf