效果不确定且个体差异大。骨髓纤维化中,髓外造血可出现在脾脏(巨脾)、肝脏、淋巴结,也可在胸腔、腹腔、脊髓硬膜外等形成占位性团块。莫洛替尼的主要疗效证据集中在缩小脾脏体积和改善全身症状上,脾脏内的髓外造血受抑制是脾脏缩小的基础。然而,对于非脾脏部位的局限性髓外造血团块,如椎旁肿物,其对JAK抑制剂的反应并不一致。部分患者的团块可能随着治疗而缩小,但有些可能依旧进展。这是因为不同部位的造血微环境和驱动突变克隆存在异质性。若这些团块引起压迫症状(如疼痛、下肢无力、肠梗阻),需通过影像学密切监测,必要时需联合局部放疗。因此,存在髓外肿物的患者,治疗期间应针对性随访影像学,综合评估病情,不应仅凭脾脏缩小就假设所有髓外病灶都得到控制。
参考资料:https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-momelotinib-myelofibrosis-anemia
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