戈洛迪森适合第53外显子缺失DMD患者进行长期维持治疗，其目标是延缓肌肉功能下降和改善运动能力。由于戈洛迪森作用机制为促进肌营养蛋白部分表达，长期持续使用可维持肌纤维稳定，延缓病情进展。临床试验显示，患者长期每周静脉注射可在骨骼肌中持续检测到肌营养蛋白表达，同时运动功能评分下降速度减缓。长期治疗期间需定期监测肾功能、血液指标及肌肉功能，确保疗效和安全性。个体化管理和动态随访是长期疗程的核心，通过科学管理可最大程度维持疗效并降低潜在副作用，为DMD患者提供持续疾病干预方案。
参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/golodirsen
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