戈洛迪森为静脉注射制剂，推荐剂量为30 mg/kg体重，每周一次。每次注射需在专业医疗机构完成，以确保输注安全并监测可能的输注相关反应。在首次给药前，需评估肾功能、血压及过敏史。治疗期间应定期进行肌肉功能评估和血液学监测，同时关注肾功能，因为部分临床数据显示，戈洛迪森可能对肾脏有一定影响。由于疗效主要体现在肌肉中肌营养蛋白表达的增加，通常建议长期、持续治疗，方能最大程度延缓DMD患者运动能力下降和生活功能衰退。个体化管理和动态随访是保证疗效和安全性的关键。
参考资料：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6545542/
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