临床研究显示，戈洛迪森总体耐受性良好，但常见不良反应包括输注相关反应（发热、头痛、注射部位反应）、轻度肌痛及疲劳。部分患者可能出现肾功能指标轻度升高，如血肌酐或尿蛋白轻度增加，因此需定期监测肾功能，尤其是儿童患者。罕见严重不良事件包括过敏反应或输注反应加重，但大多数可通过输注速度调整或预防用药得到控制。临床经验表明，早期识别和定期随访是确保治疗安全性的核心，同时维持肌营养蛋白的表达和改善运动功能。总体而言，戈洛迪森是特定DMD患者较为安全有效的基因靶向治疗。
参考资料：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7137672/
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