戈洛迪森的主要适应症及作用机制是什么？

问题解答：

戈洛迪森（Golodirsen）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）特定基因缺失的反义寡核苷酸药物。它主要适用于具有第53外显子缺失突变的DMD患者，这种突变会导致肌肉中抗肌营养蛋白——肌营养蛋白Dystrophin缺失或异常，造成肌纤维逐渐退化。戈洛迪森通过反义寡核苷酸机制，使异常的mRNA剪接“跳过”第53外显子，从而产生部分功能性肌营养蛋白。虽然产生的蛋白可能比正常略短，但仍能维持肌肉结构和功能的部分稳定性，从而延缓肌肉退化和运动能力下降。临床研究显示，连续治疗可在骨骼肌细胞中检测到肌营养蛋白表达，并在运动评分上显示出缓慢进展的迹象，为特定DMD患者提供了首个靶向基因修复治疗方案。

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/golodirsen