司美替尼（Selumetinib）是一种MEK1/2通路抑制剂，主要用于治疗伴NF1突变的神经纤维瘤患者。该药物通过阻断细胞信号传导途径，抑制肿瘤细胞生长和神经组织异常增生，从而控制病情。对于许多患者来说，司美替尼并非“根治”药物，而是帮助肿瘤体积缩小、减轻疼痛或神经压迫症状的有效方式。临床观察发现部分患者的肿瘤体积可显著减少，同时生活质量得到改善。长期治疗时，医生会根据耐受性调整剂量，以降低皮疹、腹泻或疲乏等不良反应。司美替尼能显著改善NF1相关神经纤维瘤的病情。
参考资料：https://www.koselugo.com
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