【临床试验】

1. NTRK 融合阳性实体瘤
将三项单臂、开放性临床试验（ALKA、STARTRK-1 和 STARTRK-2）的NTRK 融合阳性实体瘤成人患者进行合并，通过预先规定的整合分析计划，评价了恩曲替尼治疗 NTRK 融合基因阳性实体瘤成人患者的有效性。
整合分析的主要有效性终点为盲态独立中心审查（BICR）委员会根据实体瘤疗效评价标准 RECISTv1.1 评估的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。
NTRK 融合阳性实体瘤患者的有效性结果总结参见表 7。
表 7： NTRK 融合阳性实体瘤成人患者中由 BICR 评估的总体有效性总结

所有有效性可评价的 NTRK 融合阳性实体瘤成人患者中按肿瘤类型总结的客观缓解率和缓解持续时间参见表 8。
表 8： NTRK 融合阳性实体瘤成人患者中按肿瘤类型总结的有效性总结

颅内缓解
在 74例 NTRK融合阳性实体瘤患者的整合有效性可评价人群中，16例患者经 BICR 评估基线时存在 CNS 转移，其中 8 例 CNS 病灶可测量。由 BICR 根据RECIST v1.1 评估，这 8 例患者中有 5 例达到颅内（IC）缓解（1 例 CR 和 4 例PR），ORR 为 62.5%（95% CI：24.5，91.5），DOR 为 NE（5.0，NE）。在开始本品治疗前 2 个月内，这 8 例患者中有 4 例接受了颅内放疗。
2. 原发性 CNS 肿瘤
在这三项试验中，7 例原发性 CNS 肿瘤的成人患者接受了恩曲替尼治疗，并进行了至少 6 个月随访。由 BICR 根据神经肿瘤学疗效评估标准（RANO）评估，一例患者达到客观缓解。
本适应症为基于替代终点获得附条件批准上市，暂未获得临床终点数据，
有效性和安全性尚待上市后进一步确证。

3. ROS1 阳性非小细胞肺癌（NSCLC）
将三项单臂、开放性临床试验（ALKA、STARTRK-1 和 STARTRK-2）中ROS1 阳性局部晚期或转移性 NSCLC 患者进行合并，通过预先规定的整合分析计划，评价了恩曲替尼治疗 ROS1 阳性局部晚期或转移性 NSCLC 患者的有效性。
整合分析中的主要有效性终点为盲态独立中心审查（BICR）委员会根据实体瘤疗效评价标准 RECIST v1.1 评估的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。次要有效性终点包括无进展生存期（PFS）、至中枢神经系统（CNS）进展时间、总生存期（OS）、基线时存在中枢神经系统（CNS）转移的患者的颅内客观缓解率（IC-ORR）与颅内缓解持续时间（IC-DOR）及颅内无进展生存期（IC-PFS）（均由 BICR 根据 RECIST v1.1 评价）。
ROS1 阳性 NSCLC 患者的有效性结果总结参见表 9。
表 9： ROS1 阳性 NSCLC 患者中由 BICR 评估的总体有效性

颅内缓解