【临床试验】
1. 厄洛替尼单药用于 EGFR 突变的 NSCLC 一线治疗
在一项随机、开放、对照的 III 期试验（ML20650，EURTAC）中，证实了厄洛替尼作为一线治疗药物在具有 EGFR 基因敏感突变的高加索 NSCLC 患者中的有效性。

表 6 在临床试验 ML20650（EURTAC）中厄洛替尼与化疗相比的疗效结果

另一项在亚洲国家(包括中国、马来西亚、菲律宾)进行的随机、对照、开放性的 III 期试验（YO25121，ENSURE）中，证实了厄洛替尼作为一线治疗药物在 EGFR 敏感突变的 NSCLC亚洲患者中的有效性。

表 7 ENSURE 研究疗效及生活质量结果

另一项在中国进行的随机、对照、开放性的 III 期试验（MO20981，OPTIMAL）考察了厄洛替尼作为一线治疗药物在 EGFR 敏感突变的 NSCLC 中国患者中的有效性。
研究主要终点为研究者评估的 PFS。结果显示，厄洛替尼治疗可以使 PFS 事件（疾病进展或死亡，以先发生为准）风险降低 83.8%(HR= 0.164 [95 % CI：0.105,0.256], p<0.0001）。研究者评估的 PFS Kaplan-Meier 曲线见图 3。在厄洛替尼组(n=82) 和化疗组(n=72)，中位PFS 分别为 13.7 和 4.6 个月，客观缓解率（CR/PR）分别为 82.9%和 36.1%，p<0.0001。由于在疾病进展后交叉的后续治疗的影响，试验获得的总生存期在厄洛替尼组和化疗组没有显著差异（HR=1.186 [95% CI: 0.825,1.706], p=0.2663)。

表 8 OPTIMAL 研究疗效

OPTIMAL 研究中厄洛替尼组和吉西他滨+卡铂化疗组分别有 74 例和 54 例患者参与生活质量的分析。与吉西他滨+卡铂化疗组相比，接受厄洛替尼治疗患者的生活质量在 FACLL、TOI 和 LCS 均得到明显改善（P<0.0001）
2. 厄洛替尼单药用于 NSCLC 维持治疗
一项随机、双盲、安慰剂对照研究 BO18192（SATURN）评价了厄洛替尼用于维持治疗的有效性和安全性。
基于来自BO25460（IUNO）研究的数据，不建议在未携带EGFR敏感突变的患者中将厄洛替尼作为一线维持治疗。
3. 厄洛替尼单药用于 NSCLC 二/三线治疗
在既往至少一个化疗方案失败的局部晚期或转移性NSCLC患者中，进行了一项随机双盲安慰剂对照的试验（BR.21），评价厄洛替尼单药治疗的有效性和安全性。

表 11 疗效结果

（1）以 ECOG 体力状态评分、既往化疗方案数、既往化疗含铂类和既往化疗的最好疗效为协变量的 COX 回归模型分析。
（2）以 ECOG 体力状态评分、既往化疗方案数、既往化疗含铂类和既往化疗的最好疗效分层的双侧 Log-Rank 检验。
（3）双侧 Fisher's 精确检验。
4. 厄洛替尼联合化疗治疗 NSCLC
两个多中心安慰剂对照随机试验包括了 1000 多例局部晚期或转移性 NSCLC 一线治疗的患者，结果显示厄洛替尼联合铂类为基础的化疗（卡铂+紫杉醇，N=526；吉西他滨+顺铂，N=580）相对单用化疗未增加临床获益。