阿匹特古单抗（apitegromab-mstn）---ISEMBYLD

药品别名：
ISEMBYLD，SRK-015
剂型：
注射液
规格：
150mg/3 mL
有效期：
见商品外包装
原研药厂：
Scholar Rock, Inc.
产地：
美国
价格：
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上市版本：
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服务保障：
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【功效】
一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验证实了 ISEMBYLD（阿匹特古单抗）用于治疗 2 岁及以上脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的疗效。
-主要疗效终点：
1 年时 HFMSE 评分较基线的平均变化值，HFMSE 用于评估 SMA 患者运动功能。HFMSE 包含 33 项可计分动作项目，能够客观反映运动能力与疾病临床进展，例如独立坐、站立或行走能力。各项条目得分相加得到总分，最高分 66 分；总分越高代表运动功能越好。
-结果：