异基因调节性T细胞免疫疗法（allogeneic regulatory T cell immunotherapy with HSPC and T cells-vldq）---TREGZI™

【功效】
TREGZI 的疗效在一项多中心、开放标签、随机对照 Ⅲ 期临床试验（Precision‑T 研究，NCT05316701）中进行评价。
本研究入组成年患者，受试者需满足以下两类条件之一：
1）处于完全缓解（CR）或血象未完全恢复的完全缓解（CRi）状态的急性白血病：包括急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性髓系白血病（AML）、混合表型 / 未分化急性白血病；
2）骨髓增生异常综合征（MDS），满足下面 i 或 ii：
i）骨髓原始细胞负荷≤10%；依据 2017 国际专家小组推荐符合异基因移植指征，包括：IPSS‑R 评分≥5 分（高危）、存在不良遗传学特征、非移植治疗失败（促红细胞生成刺激剂 (ESA)、来那度胺、去甲基化药物 (HMA) 或强化化疗治疗无效）；
ii）世界卫生组织（WHO）髓系肿瘤分类定义的治疗相关 / 继发性 MDS。
排除既往接受过异基因造血干细胞移植的患者。

主要疗效终点：

无慢性移植物抗宿主病生存期（cGFS），定义为自造血细胞移植（HCT）起，至发生全因死亡，或发生中‑重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的时间；慢性 GVHD 严重程度依据美国国立卫生研究院（NIH）共识标准分级，由独立评审委员会判定。

结果：

TREGZI 组中位随访时间 8.48 个月（范围 0‑22.2 个月），对照组中位随访时间 9.03 个月（范围 0‑20.3 个月）。
12 个月时，Kaplan‑Meier 法估算无慢性 GVHD 生存期（cGFS）：TREGZI 组为 78.0%（95% CI：65.0%‑86.6%），对照组为 38.4%（95% CI：26.2%‑50.5%）。
研究期间 TREGZI 组 7 例患者死亡（7.5%），对照组 15 例患者死亡（16.0%）；生存终点的中位随访时间分别为 11.04 个月（范围 0.2‑23.9 个月）、11.47 个月（范围 0.7‑24.3 个月）。
研究随访期间 TREGZI 组 15 例患者复发（16.1%），对照组 10 例患者复发（10.6%）。
接受 TREGZI 治疗的全部 88 例受试者（100%），均在输注后 28 天内中性粒细胞计数达到 500/mm³。其中 53 例（60.2%）连续 3 天中性粒细胞计数＞500/mm³，证实输注后 28 天内实现中性粒细胞植活恢复。

参考链接：https://www.fda.gov/media/193421/download?attachment