FDA批准使用Tregzi（HSPC和T细胞-vldq）的免疫治疗，用于成人恶性血液病患者的匹配供体造血干细胞移植

一、基础产品信息与生产厂家

通用名称：异基因调节性 T 细胞免疫制剂（HSPC and T cells-vldq）

商品名：Tregzi

研发生产企业：美国 Orca Bio 生物公司

获批时间：2026 年 6 月 30 日（美国 FDA 正式批准上市）

产品构成：由造血干祖细胞（HSPC）、调节性 T 细胞（Treg）、常规效应 T 细胞（Tcons）三类活细胞组分组成，为分步输注的一体化细胞制剂。

二、对应疾病基础介绍（血液恶性肿瘤 + 移植并发症）

1、适用基础疾病：成人血液系统恶性肿瘤，包含各类急性白血病、骨髓增生异常综合征（MDS），这类疾病常规根治手段为匹配供者异基因造血干细胞移植（HSCT）。

2、核心临床痛点：传统移植直接输注未分选供者细胞，极易诱发移植物抗宿主病（GVHD），其中慢性 GVHD 会持续损伤皮肤、消化道、肝脏等多器官，大幅缩短患者无并发症生存期，是移植后主要死亡原因。

3、治疗逻辑：Tregzi 通过分层分选供者细胞，利用调节性 T 细胞抑制异体免疫排斥，同步保留造血重建与抗肿瘤移植物抗白血病效应，从源头降低慢性 GVHD 发病概率。

三、官方获批适应症

适用于成人血液恶性肿瘤患者，采用清髓预处理方案开展匹配供者异基因造血干细胞移植；用于实现移植后造血与免疫系统重建，延长无慢性移植物抗宿主病（cGVHD）生存期。

四、支撑上市关键临床试验批准数据（Precision-T 试验 NCT05316701）

本研究为多中心、开放标签、随机对照 III 期临床，总计入组 187 名急性白血病 / 骨髓增生异常综合征成年患者，1:1 分组对照：Tregzi 组 93 例，常规未分选移植物对照组 94 例。

1、主要终点（无慢性 GVHD 生存期 cGFS）

中位随访时长：Tregzi 组 8.48 个月，对照组 9.03 个月；Tregzi 组中位 cGFS 未达到，对照组仅 7.3 个月；风险比 HR=0.26，P＜0.00001，死亡或中重度慢性排异风险下降 74%。

2、12 个月中重度慢性 GVHD 累积发生率

Tregzi 组 12.6%，对照组 44.0%；HR=0.19，P=0.00002，重度排异发病风险降低 81%。

3、造血重建数据：全部 88 名完成输注的 Tregzi 受试者，28 天内中性粒细胞计数均达到 500/mm³；其中 60.2% 患者连续三日达标，造血恢复稳定可靠。

五、推荐标准给药方案

制剂分三步静脉分次输注，固定时间节点给药：

第 0 天：输注造血干细胞（活细胞剂量≥1.0×10⁶细胞 /kg）+ 调节性 T 细胞（1.3×10⁶至3.5×10⁶活细胞 /kg）；

移植后第 2 至 3 天：输注常规T细胞（1.3×10⁶至6.9×10⁶活细胞 /kg）。

六、安全性不良反应与用药警示

高发不良反应（发生率≥20%）：黏膜炎、腹泻、皮疹、各类病毒 / 细菌 / 真菌感染、腹痛、呕吐、恶心、出血、急性 GVHD、水肿、真菌感染。

药品说明书强制警示风险：移植植入失败、急慢性 GVHD、输注过敏反应、继发肿瘤、供者来源肿瘤、供体细胞携带病原体传播风险，临床使用需全程监测。

配套预防方案：Tregzi 术后仅单用他克莫司预防 GVHD；对照组需联用他克莫司 + 甲氨蝶呤双重免疫抑制，简化术后用药管理。

七、产品临床创新价值

本次获批是全球首款分层调控 Treg 的异体活细胞移植制剂，打破三十余年传统未分选骨髓移植模式，在保障造血重建能力的前提下大幅削减重度慢性排异，显著提升血液肿瘤移植患者长期生存质量，为异体干细胞移植开辟精准细胞免疫调控新路径。

关键词标签：Tregzi Orca Bio FDA2026 细胞疗法 异基因造血干细胞移植 慢性移植物抗宿主病 血液恶性肿瘤 调节性 T 细胞免疫治疗 Precision-T 临床试验 骨髓增生异常综合征 急性白血病移植

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-allogeneic-regulatory-t-cell-based-immunotherapy-hspc-and-t-cells-vldq-use-matched