【临床试验】
1.早期乳腺癌
KATHERINE（BO27938）是一项随机、多中心、开放的临床试验。
与曲妥珠单抗治疗相比，本品治疗对患者 IDFS 的改善具有临床意义和统计学意义（风险比[HR]=0.50，95%置信区间为[0.39, 0.64]，p＜0.0001），相当于 IDFS 事件风险降低 50%。恩美曲妥珠单抗组和曲妥珠单抗组的 3 年 IDFS 率估计值分别为 88.3% vs. 77.0%。详细信息参见表 4 和图 1。中国患者的有效性分析结果与全球人群趋势一致。
表 4：KATHERINE 研究有效性总结

关键缩略语：HR：风险比；CI：置信区间。
1.IDFS 和 OS 采用了阶层检验；2.基于 Kaplan-Meier 估计值推算出 3 年无事件率和 5 年生存率；3.数据来自首次中期分析。

图 1：KATHERINE 研究无侵袭性疾病生存期的 Kaplan Meier 曲线

2. 晚期乳腺癌
EMILIA 研究是一项在既往接受紫杉烷和曲妥珠单抗治疗的 HER2 阳性、不可切除局部晚期乳腺癌或转移性乳腺癌患者中开展的 III 期、随机、多中心、国际性、开放性临床试验（TDM4370g/BO21977）
研究的共同有效性终点是由独立审查委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS）以及总
生存期（OS）。
表 5：TDM4370g/BO21977（EMILIA）研究的有效性总结

关键缩略语：PFS：无进展生存期；ORR：客观缓解率；HR：风险比；CI：置信区间。
1.按照以下因素进行了分层：世界地区（美国、西欧及其他）、针对局部晚期或转移性疾病的既往化疗方案数量（0~1 vs. >1）以及内脏与非内脏疾病。
2.在 PFS 分析时进行总生存期（OS）的首次期中分析。观察到较好的治疗效果，但未达到预先设定的有效性界值。观察到 331 例 OS 事件时进行了第二次 OS 的中期分析，本表格列出了该分析的结果。

图 3 IRC 评估的无进展生存期的 Kaplan-Meier 曲线

图 4 总生存期的 Kaplan-Meier 曲线

ELAINA 研究数据
ELAINA（BO29919）是一项随机、开放的多中心临床试验，是基于全球关键研究EMILIA 设计的中国桥接试验，在曾接受过紫杉烷和曲妥珠单抗治疗的中国 HER2 阳性、不可
切除局部晚期或转移性乳腺癌患者中对比恩美曲妥珠单抗与拉帕替尼+卡培他滨（L + C 方案）的有效性和安全性。本研究主要分析显示中国患者有效性结果与全球关键性研究 EMILIA 的全球人群获益趋势一致。