苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液（Relyvrio）的全球上市动态

时间：2024.03.04作者：医学编辑王奕 浏览次数：525

苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液（Relyvrio）这款结合了苯丁酸钠与牛磺酸二醇的创新口服混悬液，也为人所熟知为sodium phenylbutyrate/taurursodiol的组合药物，近期在全球医药市场引起了广泛关注。此药物是专为治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）这一进行性神经系统疾病而研发的。ALS会导致控制随意运动的神经细胞逐渐退化，进而引发肌肉功能的丧失和瘫痪。

在2022年，苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液的上市之旅取得了显著进展。该年6月，它首先在加拿大以Albrioza的品牌名获得批准用于医疗用途。随后，仅过了三个月，在9月份，美国也批准了这款药物，并以Relyvrio的名称进入市场。不过，在欧洲，药品监管机构对其有效性的担忧导致该药物未能获得上市批准。

苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液的两种主要成分，苯丁酸钠和牛磺酸二醇，通过独特的机制发挥作用。它们能够阻断线粒体和内质网中的细胞死亡途径，从而减少对神经细胞的损害并防止其死亡。具体来说，苯丁酸钠作为化学伴侣，帮助蛋白质维持其正常结构，避免可能引发细胞死亡的聚集现象；而牛磺酸二醇则能促进线粒体能量产生，为神经细胞提供持续的动力支持。

对于国内的患者而言，目前Relyvrio的原研药尚未在国内上市。鉴于其在海外上市时间相对较短，关于其价格的详细信息尚未公开。更多海外药物价格及相关资讯咨询药得医学顾问。

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