苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液（Relyvrio）的说明书

一、通用名称：苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液

商品名称：Relyvrio

其他名称：sodium phenylbutyrate and taurursodiol、AMX0035

二、适应症：

苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液（Relyvrio）适用于治疗成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

三、用法用量：

1、推荐剂量：苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液的推荐初始剂量为前3周每天1包（3克苯丁酸钠和1克牛磺熊去氧胆酸）。3周后，增加至每天两次，每次1包的维持剂量。

2、准备和管理：在一个装有8盎司室温水的杯子中倒空一包的内容物，并剧烈搅拌。在制备后1小时内（饭前或小吃前）口服或通过饲管给药。在服药之前或之后使用薄荷味口腔贴/口腔喷雾剂，服药后吃零食或蜂蜜，或服药后喝牛奶可能有助于缓解苦味；服用后饮用果汁可能会加重回味。

3、患者监护：

（1）监测患有干扰胆汁酸循环疾病的患者是否出现腹泻恶化。

（2）监测对盐摄入敏感的患者（如心力衰竭、高血压、肾功能损害）的病情是否可能恶化。

（3）使用苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液与胆盐输出泵（BSEP）强抑制剂（如环孢霉素）联用时，监测患者的血清转氨酶和胆红素。

四、不良反应：

在苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液的临床研究中，最常见的不良反应（至少比安慰剂多15%和5%）是腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染。胃肠道相关的不良反应在整个研究过程中均有发生，但在治疗的前3周更为频繁。

五、储存：

苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液以白色至黄色粉末的单剂量包装提供，含3克苯丁酸钠和1克牛磺熊去氧胆酸，可储存在20°C至25°C(68°F至77°F)下；允许的偏差为15°C至30°C（59°F至86°F）。防潮。复溶的悬浮液可在室温下储存长达1小时。1小时后丢弃任何未使用的复溶悬浮液。

六、特殊人群：

1、肾功能损害：轻度肾功能损害患者无需调整剂量。中度或重度肾功能损害患者避免使用苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液。

2、肝功能损害：轻度肝功能损害的患者无需调整剂量。避免用于中度或重度肝功能损害的患者使用苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液。

七、作用机制：

苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液含有成分苯丁酸钠（sodium phenylbutyrate）和牛磺熊去氧胆酸（taurursodiol），目前对肌萎缩侧索硬化症患者发挥治疗作用的机制尚不清楚。

八、注意事项：

1、患有肠肝循环障碍、胰腺疾病或肠道疾病的患者的风险：苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液含有牛磺熊去氧胆酸，这是一种胆汁酸。在患有干扰胆汁酸循环的疾病的患者中，腹泻恶化的风险可能会增加，应适当监测患者的这种不良反应。胰腺功能不全、肠道吸收不良或可能改变胆汁酸浓度的肠道疾病也可能导致口服混悬液任一成分的吸收减少。由于不同的肠肝循环、胰腺和肠道疾病的严重程度不同，请考虑咨询医生。

2、用于对高钠摄入敏感的患者：苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液含盐量很高。每包初始日剂量含464毫克钠；每天两包的维持剂量含有928毫克钠。对于对盐摄入敏感的患者（例如，患有心力衰竭、高血压或肾功能损害的患者），请考虑每剂苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液的每日钠摄入量并进行适当监测。

苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液原研药没有在国内上市。由于苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液原研药在海外上市的时间较短，其价格还尚未可知，更多海外药物价格及相关资讯咨询药得医学顾问。