苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液（Relyvrio）的作用与功效

时间：2024.03.04作者：医学编辑王奕 浏览次数：502

苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液（Relyvrio）用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者，以前在美国称为AMX0035，是一种用于治疗成人ALS的口服固定剂量联合疗法。苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液在一项随机、安慰剂对照的ALS临床试验中显著减缓了身体功能的丧失，可以作为单一疗法或与现有批准的治疗方法一起使用。

肌萎缩侧索硬化症是一种无情地进行性和致命的神经退行性疾病，由大脑和脊髓中的运动神经元死亡引起。肌萎缩侧索硬化症中的运动神经元丧失会导致肌肉功能恶化、无法移动和说话、呼吸麻痹并最终导致死亡。苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液的获批基于一项关键性的II期临床试验，该试验显示，与安慰剂相比，接受苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液治疗的患者在肌萎缩侧索硬化功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）上的得分更高。这一结果令人鼓舞，因为它表明苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液有助于减缓ALS患者的功能衰退。

苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液最常见的不良事件是腹泻、腹痛、恶心和上呼吸道感染。胃肠道相关的不良反应在整个研究期间都有发生，但在治疗的前三周更为频繁。虽然它不能彻底治愈ALS，但它无疑为那些与这种致命疾病作斗争的患者和他们的家庭带来了新的希望和可能性。

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