苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液（Relyvrio）的疗效

时间：2024.03.04作者：医学编辑王奕 浏览次数：499

苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液（Relyvrio）是一种用于治疗成人肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的处方药，通常被称为卢·格赫里希病。肌萎缩性侧索硬化症是一种由大脑和脊髓运动神经元死亡引起的神经退行性疾病。苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液中含有的两种成分共同作用，减少运动神经元细胞死亡和炎症，并减缓疾病进展。

在一项II/III期临床试验中，CENTAUR针对肌萎缩性侧索硬化症的苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液显示存活时间延长。一项为期24周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究证明了苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液治疗肌萎缩性侧索硬化症的疗效。

在该试验中，137名患有肌萎缩性侧索硬化症的成年参与者随机接受苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液或安慰剂。与接受安慰剂的参与者相比，接受苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液治疗的参与者的日常功能临床评估下降速度较慢。此外，在对最初接受苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液的参与者与最初接受安慰剂的参与者进行的事后长期分析中观察到更长的总生存期。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了该组合优先审查和孤儿药物指定的申请。FDA已经授予Amylyx制药有限公司生产的苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液的批准上市。

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