苯丁酸钠与牛磺酸二醇联合口服混悬液（Relyvrio）对肌萎缩性侧索硬化症的治疗成效

时间：2024.03.04作者：医学编辑王奕 浏览次数：436

苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液（Relyvrio）这一结合了苯丁酸钠与牛磺酸二醇的创新口服混悬液，近期在治疗成人肌萎缩性侧索硬化症（ALS）方面展现出了显著成效。ALS是一种严重的神经退行性疾病，其特征是大脑和脊髓中的运动神经元逐渐死亡，导致患者的肌肉功能逐渐丧失。

苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液的独特之处在于其双重作用机制：它不仅能减少运动神经元的细胞死亡和炎症反应，还能有效减缓疾病的整体进展。这一疗效在一项关键的II/III期临床试验——CENTAUR研究中得到了有力证明。

在这项为期24周的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究中，137名ALS成年患者被随机分为两组，一组接受苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液治疗，另一组则接受安慰剂。研究结果显示，与接受安慰剂的患者相比，接受苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液治疗的患者在日常功能临床评估上的下降速度明显较慢。这意味着苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液能够有效延缓ALS患者肌肉功能的丧失。

此外，在对最初接受苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液治疗的患者与接受安慰剂的患者进行的事后长期分析中，研究人员观察到了更长的总生存期。这一发现进一步证实了苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服混悬液在延长ALS患者生命方面的潜力。

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