Wainua（eplontersen）的作用与功效

Wainua（eplontersen）在全球试验中显示可减缓残疾进展。Ionis对Wainua的批准申请主要基于一项名为NEURO-TTRansform的全球3期临床试验的中期8个月数据。中期数据显示，该疗法显著降低了81.2%的血液甲状腺素运载蛋白水平。根据改良神经病变损伤评分+7来衡量，它还与显著较慢的疾病进展率相关。此外，根据诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变评估，治疗显著改善了患者的生活质量。

在这些指标中，与之前的Tegsedi期试验中给予安慰剂的外部成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性病的多发性神经病患者组相比，Wainua始终显示出更好的结果。还有一项发表了的完整试验结果，显示一年多一点的治疗使甲状腺素运载蛋白水平下降了81.7%，并导致47%的患者与神经损伤相关的残疾减少。58%的参与者生活质量有所改善。来自NEURO-TTRansform的长期数据表明，该疗法的效果持续了超过1.5年的治疗。

Wainua通常耐受性良好。根据该疗法的标签，其最常见的副作用包括血液中维生素A水平降低和呕吐。开始服用Wainua的患者应服用维生素A补充剂。

Wainua原研药没有在国内上市，由于此药在海外上市的时间较短，价格等相关资讯较少。