Wainua（eplontersen）的疗效

甲状腺素运载蛋白基因沉默是遗传性甲状腺素运载蛋白（ATTRv）淀粉样变性的一种新兴治疗策略。在ATTRv多发性神经病患者中，与历史安慰剂组相比，Wainua（eplontersen）治疗组表现出与血清甲状腺素运载蛋白浓度显著降低一致的变化，神经病变损害更少，生活质量更好。

一项开放标签、单组、3期试验NEURO-TTRansform中，皮下注射Wainua（每4周45毫克；n=144）；一个小的参照组接受皮下注射inotersen（每周300毫克；n=24）；每周皮下安慰剂（NEURO-TTR；n=60）。第65/66周的主要疗效终点是血清甲状腺素运载蛋白浓度、改良神经病变损伤评分+7（mNIS+7）综合评分，以及诺福克QoL-DN总分（评分范围，-4至136；分数越高说明生活质量越差）。疗效终点的分析是基于一个混合效应模型，该模型具有由倾向评分权重调整的重复测量。

结果在144名接受Wainua治疗的患者中，94.4%的患者完成了第66周随访。在第65周时，血清甲状腺素运载蛋白的校正平均百分比降低，Wainua组为-81.7%。对于mNIS+7综合评分，从基线到第66周的调整后平均变化，mNIS+7综合评分（0.3vs 25.1；差异，-24.8[95%CI）和诺福克生活质量DN从基线到第66周的调整后的平均变化较低（更好）（-5.5 vs 14.2；差异，-19.7[95%CI，-25.6 to-13.8]；P<.001）。

Wainua原研药没有在国内上市，由于此药在海外上市的时间较短，价格等相关资讯较少。