Wainua（eplontersen）上市了吗？

2023年12月21日，Ionis pharma ceuticals，Inc宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ionis和阿斯利康的Wainua（eplontersen）用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性病的多发性神经病，通常称为hATTR-PN或ATTRv-PN。Wainua是唯一获准用于治疗ATTRv-PN的药物，可通过自动注射器自行给药。Wainua将于2024年1月在美国上市。

该批准是基于3期神经转化研究的积极的35周中期分析，该分析表明，接受Wainua治疗的患者在血清甲状腺素运载蛋白（TTR）浓度和神经病变损伤（通过改良神经病变损伤评分+7（mNIS+7）测量）的共同主要终点以及诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变（Norfolk QoL-DN）的关键次要生活质量终点方面表现出一致和持续的益处。3期神经移植研究的阳性结果进一步证明了Wainua在35、66和85周的遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性病范围内的益处。

许多患有遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样多神经病的人无法充分享受他们的生活，因为这种疾病的无情、渐进和衰弱的影响。Wainua的批准代表着治疗方面的一个有意义的进步，它给那些患有甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样多神经病的人提供了管理疾病的帮助。

Wainua原研药没有在国内上市，由于此药在海外上市的时间较短，价格等相关资讯较少。