Wainua（eplontersen）的最新消息

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Wainua（eplontersen）用于治疗家族性淀粉样多神经病。该疗法将由其共同开发商Ionis Pharmaceuticals和阿斯利康以Wainua的品牌名称销售，专门针对患有这种遗传疾病的成年人。在之前的3期试验中，Wainua被证明可以显著减缓残疾进展并改善成年人的生活质量。

这一批准使Wainua成为第一个也是唯一一个可以由患者通过自动注射器进行自我管理的疗法。每月皮下或皮下注射一次，剂量为45 mg，Wainua有望成为inotersen的潜在继任者，或者至少是相对于旧的Ionis疗法而言负担更轻的方法。这种被认可的淀粉样多神经病的疗法的作用机制与新的Wainua相似，但每周给药一次。

家族性淀粉样多神经病是一种使人虚弱的疾病，在诊断后五年内导致周围神经损伤和运动残疾，如果不治疗，通常在十年内致命。Wainua是一种配体结合的反义寡核苷酸（LICA）药物，旨在减少TTR蛋白在其来源的产生。FDA批准Wainua标志着家族性淀粉样多神经病患者的一个重要里程碑，他们现在将有一种有效、耐受性良好的治疗方法，可以通过自动注射器自我管理来对抗这种毁灭性的疾病。

Wainua原研药没有在国内上市，由于此药在海外上市的时间较短，价格等相关资讯较少。