Wainua（eplontersen）是什么药

Wainua（eplontersen）疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性病的多发性神经病（ATTRv-PN），通过皮下注射给药，每月一次，还被用于治疗ATTR心肌病（ATTR-CM）。Wainua含有eplontersen，这是一种配体结合的反义（LICA）药物，它通过与TTR mRNA结合导致突变体和野生型TTR mRNA降解，从而导致血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积的减少，从而来治疗ATTRv-PN。

遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样多神经病（ATTRv-PN）是一种罕见的危及生命的疾病，由TTR基因突变引起，导致周围神经中错误折叠的突变甲状腺素运载蛋白（TTR）蛋白积聚。遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样多神经病的特征是全身神经衰弱性损伤和运动功能（如行走）的进行性丧失。这些患者还在其他主要器官中积累TTR，这逐渐损害了他们的功能。错误折叠的TTR蛋白积累造成的损害会在诊断后五年内导致残疾，通常在十年内是致命的。

在接受Wainua治疗的患者中，≥9%最常见的不良反应是维生素A减少（15%）和呕吐（9%）。Wainua原研药没有在国内上市，由于此药在海外上市的时间较短，价格等相关资讯较少。