Wainua（eplontersen）的说明书

一、名称：Wainua、eplontersen

二、适应症：

Wainua（eplontersen）适用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性病的多发性神经病。

三、用法用量：

1、推荐剂量：Wainua的推荐剂量为45mg，通过皮下注射给药，每月一次。在错过剂量后尽快服用Wainua。从最近一次给药之日起，恢复每月给药一次。

2、管理：开始前，培训患者和/或护理人员正确准备和使用Wainua。在注射前30分钟，将单剂量自动注射器从冰箱中取出，并让其升温至室温。不要使用其他加热方法。给药前目视检查Wainua是否有颗粒物质和变色。溶液应该是无色至黄色的。如果服用前观察到混浊、颗粒物质或变色，请勿使用。

3、使用：将Wainua皮下注射到腹部或大腿上部区域。如果医务人员或护理人员进行注射，上臂的后部也可以用作注射部位。

四、不良反应：

在Wainua的临床研究中，出现了体内维生素A减少、呕吐、蛋白尿、包括红斑、疼痛和瘙痒的注射部位反应、视力模糊、白内障等不良反应。

五、储存：

Wainua可在2°C至8°C(36°F至46°F)下冷藏储存在避光的原纸箱中。如果需要，Wainua可以在室温（最高30°C[86°F]）下保存在原纸箱中长达6周。如果在室温下储存的6周内未使用，请丢弃Wainua。不要冻结，也不要暴露在高温下。

六、禁忌：

无。 

七、作用机制：

Wainua是一种反义寡核苷酸-GalNAc缀合物，它通过与TTR mRNA结合导致突变体和野生型TTR mRNA降解，从而导致血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积的减少。

八、警告与注意事项：

1、降低血清维生素A水平和推荐的补充剂：Wainua治疗导致血清维生素A水平降低。建议服用Wainua的患者按照推荐的每日剂量补充维生素A。在Wainua治疗期间，不应给予高于推荐的维生素A每日允许量的剂量来试图达到正常的血清维生素A水平，因为血清维生素A水平不能反映体内的总维生素A。如果患者出现提示维生素A缺乏的眼部症状(如夜盲症、干眼症)，应将其转介给眼科医生。

Wainua原研药没有在国内上市，由于此药在海外上市的时间较短，价格等相关资讯较少。