Daybue（trofinetide）使用指南

一、药品名称：Daybue，又称trofinetide。

二、适用病症

Daybue被批准用于治疗Rett综合征，这是一种影响成人以及2岁及以上儿童的神经性疾病。

三、用药方法与剂量

1、标准剂量推荐：根据患者的体重来决定剂量，每日建议分两次口服，不受食物影响。

9-11kg体重：每次5000mg或25mL，每日两次。

12-19kg体重：每次6000mg或30mL，每日两次。

20-34kg体重：每次8000mg或40mL，每日两次。

35-49kg体重：每次10000mg或50mL，每日两次。

50kg以上体重：每次12000mg或60mL，每日两次。

2、用药须知：若通过胃造口管服用，必须通过G端口给药。为确保剂量准确，请使用从药房获取的专业测量工具，如口服注射器或量杯。家庭常规量杯可能不准确，不推荐使用。一旦开瓶，14天后请丢弃剩余的Daybue口服液。

3、遗漏或呕吐后的处理：若错过一剂，请按原计划继续服用下一剂，无需加倍。若服用后呕吐，无需补充额外剂量，继续按原计划服用即可。

4、剂量调整建议：开始使用Daybue前，建议停用泻药。若出现严重腹泻、疑似脱水或体重明显下降，请考虑暂停、减少剂量或停止使用Daybue。

四、可能的不良反应

在Rett综合征患者的临床试验中，观察到的不良反应主要包括：腹泻、呕吐、发热、癫痫发作、焦虑情绪、食欲减退、乏力以及鼻咽炎等。

五、存储说明

Daybue为口服溶液，每毫升含有200mg有效成分，呈粉红色至红色，具有草莓香味。本品采用500mL圆形高密度聚乙烯（HDPE）瓶包装，瓶盖设计为儿童不易开启。请将本药直立存放于冷藏条件下（2°C至8°C或36°F至46°F），并避免冷冻。请确保儿童不易开启的瓶盖始终紧闭。

六、特殊患者群体使用注意事项

目前尚未有针对肾功能受损患者的Daybue专门临床研究。鉴于该药物主要通过肾脏代谢清除，因此不推荐中度或重度肾功能受损的患者使用Daybue。

七、药物作用机理

Daybue治疗Rett综合征的确切作用机制目前尚不明确。在动物实验中，其类似物GPE已显示出改善运动和心肺功能、增加脑重量以及延长MECP2缺陷小鼠的寿命等效果。同样地，Daybue在大鼠模型中也能以剂量依赖性的方式减少细胞凋亡和缩小梗塞范围。它通过多种途径减轻炎症、降低兴奋毒性导致的组织损伤和细胞凋亡风险，从而起到保护神经元及其周边结构的作用。