Daybue（trofinetide）的副作用有哪些

Daybue（trofinetide）可用于治疗成人和2岁或以上儿童的Rett综合征（一种导致严重发育和神经系统问题的遗传性疾病）。Daybue是甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸盐（GPE）的类似物，这是一种天然存在于大脑中的蛋白质。目前尚不清楚Daybue的确切工作原理，但它可能会改善神经功能和结构。Daybue在临床研究中的耐受性较为良好，然而它并非没有副作用，需要密切监测。

在临床研究观察到的患者出现的治疗相关不良事件（TEAEs）中，出现了腹泻、呕吐、发烧、焦虑、癫痫发作、疲劳、鼻咽炎和食欲下降，其中腹泻和呕吐最为常见。18名参与者因TEAE而停止治疗；腹泻是停药的主要原因。在长期研究中，约2.2%的患者因体重减轻而停止了Daybue治疗。这些不利的健康影响构成了基本的方框警告的主要依据，该警告提醒医疗保健专业人员注意腹泻和相关体重减轻的可能性。

尽管这种药物尚未在更广泛的潜在不良事件试验中进行测试，但Rett综合征行为问卷（RSBQ）总分的增加显示了其在治疗Rett综合征方面的显著优势。这些不良结果中的大多数表现为轻度至中度。虽然这种药物不能完全根除Rett综合征，也不能归类为最终治愈，但其令人印象深刻的有效性和创新性影响表明，有可能为Rett综合征引入一种新的治疗模式。