Daybue（trofinetide）的最新消息

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Daybue（trofinetide）用于治疗2岁及以上的成人和儿科患者Rett综合征。Daybue是第一个也是唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物。作为第一款获得FDA批准的治疗Rett综合征的药物，Daybue现在有望为那些无法治疗Rett综合征引起的各种令人虚弱的症状的患者及其家人的生活带来有意义的改变。

FDA对Daybue的批准得到了关键的3期LAVENDER研究结果的支持，该研究评估了Daybue与安慰剂在187名5至20岁Rett综合征女性患者中的疗效和安全性。在该研究中，与安慰剂相比，Daybue治疗在两个共同主要疗效终点上都有统计学显著改善，这是通过第12周Rett综合征行为问卷（RSBQ）总分（p=0.018）和临床总体印象改善（CGI-I）量表评分（p=0.003）与基线相比的变化来衡量的。RSBQ是一项护理评估，评估Rett综合征的一系列症状，包括发声、面部表情、眼睛凝视、手部动作（或刻板动作）、重复行为、呼吸、夜间行为和情绪。在研究中，最常见的副作用是腹泻（82%）和呕吐（29%）。

目前Daybue的原研药尚未在国内上市，但在海外已经由Acadia Pharmaceuticals, Inc.（阿卡迪亚制药公司）推出。关于其具体价格，目前尚未有明确的消息。