Daybue（trofinetide）的说明书

一、名称：Daybue、trofinetide

二、适应症：

Daybue（trofinetide）适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。

三、用法用量：

1、推荐剂量：根据患者体重，每日早晚两次口服Daybue，可以和食物一起吃，也可以不吃。对于9-11kg的患者每日两次每次5000mg，或每日两次每次25mL；对于12-19kg的患者每日两次每次6000mg，或每日两次每次30mL；对于20-34kg的患者每日两次每次8000mg，或每日两次每次40mL；对于35-49kg的患者每日两次每次10000mg，或每日两次每次50mL；对于50kg以上的患者每日两次每次12000mg，或每日两次每次60mL。

2、用药管理：口服或通过胃造口管服用Daybue通过胃空肠（GJ）管给药的剂量必须通过G端口给药。应从药房获得校准的测量设备，如口服注射器或口服量杯，以准确测量和输送处方剂量。家用量杯不是合适的测量设备。首次开瓶14天后丢弃任何未使用的Daybue口服溶液。

3、剂量遗漏或给药后呕吐：如果错过了一剂Daybue，应如期服用下一剂。剂量不应加倍。如果在服用Daybue后出现呕吐，则不应再服用额外剂量。相反，继续使用下一个预定剂量。

4、剂量调整：建议患者在开始Daybue前停止泻药。如果出现严重腹泻、怀疑脱水或体重明显下降，请中断、减少剂量或停止每日服用。

四、不良反应：

在患有Rett综合征的临床试验中，常见的不良反应包括腹泻、呕吐、发热、癫痫、焦虑、食欲下降、乏力、鼻咽炎等。

五、储存：

Daybue是一种口服溶液，规格为200mg/mL，是一种粉红色至红色的草莓味溶液，装在标称500mL圆形高密度聚乙烯（HDPE）多剂量瓶中，瓶盖防止儿童开启。将Daybue直立储存，冷藏温度为2°C至8°C（36°F至46°F）。不要冻结。将防儿童开启的盖子盖紧。

六、特殊人群：

尚未开展专门的临床研究来评估Daybue在肾功能损害受试者中的药代动力学。由于该药物主要通过肾脏清除，因此不建议中度或重度肾功能损害患者服用Daybue。

七、作用机制：

Daybue对Rett综合征患者产生疗效的机制尚不清楚。在小鼠研究中，GPE改善了运动和心肺功能，增加了脑重量，并延长了MECP2缺陷小鼠的寿命。作为一种GPE类似物，Daybue同样以剂量依赖性方式在大鼠缺氧损伤模型中减弱细胞凋亡并缩小梗塞范围。Daybue发挥多方面作用以减少炎症、兴奋毒性诱导的组织损伤和细胞凋亡，从而保护神经元及其周围基础设施。