Daybue（trofinetide）是什么药

Daybue（trofinetide）是IGF-1氨基末端三肽的合成类似物，用于治疗Rett综合征。Daybue被批准用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。根据患者体重，每日早晚两次服用Daybue口服液。与Daybue相关的警告和注意事项包括腹泻和体重减轻。常见的不良反应包括腹泻和呕吐。

Rett综合征是一种罕见的衰弱性神经疾病，由X染色体上一种名为MECP2的基因突变引起。Rett综合征导致大脑功能出现问题，这些问题与认知、感觉、情绪、运动和自主功能有关。症状包括精细运动技能丧失、粗大运动技能受损、交流技能丧失（包括眼神交流）以及无法独立进行日常生活活动。症状还包括癫痫发作、呼吸模式紊乱、脊柱侧弯和睡眠障碍。

Daybue是IGF-1氨基末端三肽的合成类似物，旨在通过潜在减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。IGF-1由大脑中的神经元和神经胶质细胞产生，对正常发育和对损伤和疾病的反应至关重要。Daybue通过抑制炎性细胞因子的产生、抑制小胶质细胞和星形胶质细胞的过度激活以及增加可与IGF-1受体结合的IGF-1的量来治疗Rett综合征。

Daybue原研药目前还没有在国内上市。在海外上市的原研药厂家为Acadia Pharmaceuticals，Inc（阿卡迪亚制药公司），具体价格还不清楚。