癫痫是全球最常见和难治的神经系统疾病之一。加奈索酮（ganaxolone）是一种增强γ-氨基丁酸能抑制的神经活性类固醇，已在许多试验中测试过其对难治性癫痫的疗效。加奈索酮是别孕烷酮的3β-甲基化合成类似物，属于一类新的神经活性类固醇。加奈索酮没有激素活性，因为3β-甲基取代基阻止了它在3α-羟基部分

加奈索酮（ganaxolone）适用于治疗两岁及以上患者与一种罕见的遗传性癫痫（称为细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDLK5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。该药物由美国制药公司MarinusPharmaceuticals开发，以50毫克/毫升的加奈索酮口服混悬液的形式提供，每瓶含有110毫升无糖、米

加奈索酮（ganaxolone）是一种用于治疗2至17岁儿童癫痫发作的药物，这些儿童患有细胞周期蛋白依赖性激酶样5（cdkl5）缺乏症。如果观察到明显的益处，这些患者成年后可以继续服用加奈索酮。这种药物与其他抗癫痫药物联合使用。CDKL5缺乏症很罕见，加奈索酮被指定为‘孤儿药’（一种用于罕见疾病的药

加奈索酮（ganaxolone）是一种口服混悬剂，以50毫克/毫升（mg/mL）的形式提供，这是一种樱桃味白色至米白色混悬剂，容量为4微升（μL）。盎司（135毫升）圆形天然高密度聚乙烯（HDPE）瓶，带防儿童开启的丙烯瓶盖，内含110毫升加奈索酮口服混悬液。加奈索酮经上市批准后被用于治疗2岁及以上

美国食品药品监督管理局（FDA）将加奈索酮（ganaxolone）用于治疗与≥2岁患者的细胞周期蛋白依赖激酶样5（CDKl5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。欧洲药品管理局（EMA）也批准加奈索酮作为2至17岁患者的辅助治疗药物，但本品可继续用于18岁或以上患者。在一项针对2至19岁参与者的双盲、随

加奈索酮（ganaxolone）其内源性同类药物类似，是一种合成的神经活性类固醇，可作为γ-氨基丁酸（GABA）A受体复合物的正变构调节剂。2022年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其商品名为ZTALMY，用于治疗与CDKL5缺乏症（CDD）相关的癫痫发作，成为FDA批准的首个专门针对CD

加奈索酮（ganaxolone）是一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸（GABA）受体阳性调节剂，用于治疗与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（cdkl5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。CDKL5缺乏症（CDD）是一种严重而罕见的遗传疾病，由位于X染色体上的细胞周期蛋白依赖激酶样5（CDKl5...

在加奈索酮（ganaxolone）的临床研究中，出现了嗜睡和镇静、自杀行为和意念、抗癫痫药物的停药等警告与注意事项。停药并在恢复后减少剂量恢复，或根据严重程度永久停用。1、嗜睡和镇静：加奈索酮可能会导致嗜睡和镇静，通常在治疗早期出现，与剂量相关。其他中枢神经系统（CNS）抑制剂（包括阿片类药物、抗抑

一、名称：加奈索酮、ganaxolone、加奈索隆、Ztalmy二、适应症：加奈索酮（ganaxolone）适用于治疗2岁及以上患者中与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKl5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。三、用法用量：1.使用剂量：加奈索酮的推荐剂量为每日三次口服给药，必须与食物一起服用。对于体