1.起效时间概述塞普替尼（Selpercatinib）是一种高选择性RET抑制剂，用于RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌等。该药起效较快，多数患者在首次影像学评估时（用药后约8周）即可观察到肿瘤缩小。根据LIBRETTO-001研究，中位起效时间为1.9个月（约8周）。部分敏感患者甚

1.骨髓纤维化（MF）疗效芦可替尼（JAKAVI）是首个JAK1/2抑制剂，用于中高危MF。COMFORT-I/II研究显示，治疗24周后脾脏体积缩小≥35%的患者比例约42%，而安慰剂组仅0.7%。症状评分改善率约45-50%。中位总生存期延长至5年以上（历史对照约3年）。2.真性红细胞增多症（P

1.适应症概述阿可替尼（Acalabrutinib）是第二代BTK抑制剂，获批适应症包括：①套细胞淋巴瘤（MCL）：用于既往接受过至少一线治疗的患者。②慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）：一线或复发/难治性，单药或联合奥妥珠单抗。2.MCL患者疗效关键ACE-LY-004研究纳入

1.疗效数据总览布格替尼（Brigatinib）是第二代ALK抑制剂，用于ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。关键ALTA-1L研究显示，在初治ALK阳性NSCLC中，布格替尼组的中位无进展生存期（PFS）为24.0个月，显著优于克唑替尼组的11.0个月（HR=0.49）。总缓解率（ORR）为71

1.起效时间概述佩米替尼（Pemigatinib）是一种FGFR抑制剂，用于FGFR2融合或重排的胆管癌。根据FIGHT-202研究，多数患者在用药后约6-8周（第2周期末）开始出现影像学肿瘤缩小。中位起效时间为2.1个月，部分患者需4个月才达到最佳缓解。2.疗效评估时间节点首次影像学评估通常在用药

1.药物作用机制恩西地平（Enasidenib）是一种IDH2抑制剂，用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）。它通过抑制突变IDH2酶，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸，诱导白血病细胞分化成熟。2.总体疗效数据关键I/II期临床试验（AG221-C-001）显示，复发/难治性ID

1.药物简介与作用机制格索雷塞是一种国产口服KRASG12C抑制剂，用于治疗既往接受过至少一线系统性治疗且携带KRASG12C突变的晚期非小细胞肺癌。该药通过共价结合KRASG12C突变蛋白的半胱氨酸残基，将其锁定在失活状态，阻断下游MAPK信号通路。2.关键临床数据根据国内多中心II期临床试验（N

1.药物简介奥马索龙是首个获批用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）的Nrf2激活剂。它通过减轻氧化应激、改善线粒体功能，延缓神经退行性变。该药起效较慢，需要长期用药才能观察到功能改善。2.起效时间根据II期MOXIe临床试验，患者在连续服用奥马索龙150mg每日一次后，约在第12周（3个月）开始出现共

贝罗司他（berotralstat）是一种用于遗传性血管性水肿（HAE；罕见病）长期预防的口服激肽释放酶抑制剂，其核心作用机制在于调节激肽-缓激肽通路，从而减少血管性水肿发作频率。在HAE的发病机制中，激肽释放酶活性过度增强会导致缓激肽水平升高，而缓激肽是引发血管扩张、通透性增加以及局部组织水肿的关

骨髓纤维化（MF）是一种慢性骨髓增殖性肿瘤，患者除了面临脾脏肿大和全身症状困扰外，贫血问题同样影响生活质量。近年来，莫洛替尼/莫美替尼（Momelotinib）的出现，为骨髓纤维化治疗带来了新的选择。与传统JAK抑制剂相比，莫洛替尼最大的特点在于不仅关注症状控制，还兼顾贫血管理，因此受到国际血液学界