沃拉西地尼/伏昔尼布（vorasidenib）是一种什么类型的药物，适应症如何

文章摘要：伏昔尼布/沃拉西地尼（vorasidenib）是一种IDH1/IDH2双重抑制剂，适用于12岁及以上、携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，且患者此前已接受手术治疗。

沃拉西地尼属于靶向抗肿瘤药物，主要针对特定基因突变相关的低级别胶质瘤，而不是所有脑胶质细胞瘤患者都适用。

1、沃拉西地尼的作用机制是什么？

部分胶质瘤存在异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）或IDH2基因突变，异常酶活性可促进致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）积累，影响细胞正常分化。沃拉西地尼通过抑制突变IDH1和IDH2，降低2-HG生成，从而干预肿瘤相关代谢过程。它与传统化疗药物的作用方式不同，属于针对特定分子异常的靶向治疗。

2、沃拉西地尼获批治疗哪些患者？

美国FDA于2024年8月批准沃拉西地尼，用于12岁及以上成人和儿童患者的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤治疗。患者肿瘤需经FDA认可的检测方法确认存在易感IDH1或IDH2突变，并已接受活检、次全切除或全切除等手术。治疗前需要确认病理分级和分子检测结果，不能仅凭影像学发现脑部肿瘤就认定适合用药。

3、沃拉西地尼通常需要服用多久？

成人推荐剂量通常为40mg，每日口服一次；12岁及以上儿童则根据体重确定剂量，体重达到40kg者通常为40mg每日一次，低于40kg者通常为20mg每日一次。治疗一般持续至疾病进展或出现无法耐受的毒性反应。期间需要定期监测肝功能，并关注疲劳、头痛、腹泻、恶心及肝酶升高等不良反应。

参考资料：美国DailyMed：VORANIGO处方说明书https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=31405fee-55b7-4857-987e-2724ee76be84

作者：王奕|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年10月23日