靶向药布格替尼/布加替尼（安伯瑞）可以治疗华氏巨球蛋白吗？

摘要： 截至到2026年10月，布格替尼/布加替尼（Brigatinib）尚未获批用于治疗华氏巨球蛋白血症（Waldenström macroglobulinemia，WM）。该药的主要获批适应证是ALK阳性转移性非小细胞肺癌，不能因为它属于靶向药，就认为可以治疗所有血液系统肿瘤。

1. 布格替尼主要治疗什么疾病？

布格替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，主要抑制异常的间变性淋巴瘤激酶（ALK）信号。该药用于治疗经检测确认ALK阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。其作用靶点和适应证具有明确针对性，并非广泛适用于各种癌症。

2. 为什么布格替尼不能直接用于华氏巨球蛋白血症？

华氏巨球蛋白血症是一种少见的B细胞淋巴浆细胞性肿瘤，常伴有骨髓中异常淋巴浆细胞浸润及单克隆免疫球蛋白M（IgM）升高。该病的发生机制、关键分子异常与ALK阳性非小细胞肺癌并不相同。布格替尼针对ALK相关信号通路，而华氏巨球蛋白血症的治疗通常需要根据疾病活动程度、症状、基因检测结果及患者整体状况选择方案。

3. 华氏巨球蛋白血症患者应该关注什么？

如果已经确诊华氏巨球蛋白血症，应根据是否出现贫血、血小板减少、症状性淋巴结或脾脏肿大、周围神经病变、高黏滞综合征等情况，评估是否需要开始治疗。临床上可能根据患者具体情况考虑利妥昔单抗相关方案、布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂等治疗选择，但并非每位患者都需要立即用药。治疗选择应结合疾病特征和既往治疗经历确定。

4. 能否在临床研究中使用布格替尼？

如果研究人员正在探索某种药物在特定疾病中的作用，也不代表该药已获批治疗该疾病。患者若希望尝试尚未获批的治疗方式，应先确认是否存在适用的临床研究，并由血液科专业团队评估获益与风险，不应自行购买布格替尼替代标准治疗。

参考资料：美国国家癌症研究所：Brigatinib药物信息https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/brigatinib