米哚妥林（midostaurin）药品说明书详解，适应症用法用量及禁忌汇总

米哚妥林（Midostaurin）是一种口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，原研商品名为RYDAPT。目前其主要应用于特定类型的急性髓系白血病（AML）以及部分侵袭性系统性肥大细胞疾病。米哚妥林的适应症及使用方案仍以FLT3、KIT等相关分子靶点为基础。

一、米哚妥林主要治疗哪些疾病？

米哚妥林并不是适用于所有白血病患者，其使用需要结合疾病类型及相关分子检测结果。

（1）对于新诊断的成年急性髓系白血病患者，如果经认可的检测确认存在FLT3突变，可将米哚妥林与标准阿糖胞苷、柔红霉素诱导化疗以及高剂量阿糖胞苷巩固治疗联合使用；达到完全缓解的部分患者，后续还可按照治疗方案进行米哚妥林单药维持。米哚妥林不作为FLT3阳性AML患者的单药诱导治疗。

（2）米哚妥林还可用于成年侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）以及肥大细胞白血病（MCL），此类疾病中的使用方式与AML有所不同。

二、米哚妥林怎么服用？

米哚妥林为25mg软胶囊，通常需要随餐口服。AML治疗中，推荐剂量为50mg、每日2次，通常安排在每个28天周期的第8～21天，并结合诱导及巩固化疗使用。对于ASM、SM-AHN和MCL，推荐剂量通常为100mg、每日2次，持续治疗至疾病进展或出现无法耐受的毒性。

服药时应整粒吞服，不宜自行打开、压碎胶囊。若出现漏服或服药后呕吐，一般不建议自行补服，而应按照原定时间继续下一次给药。由于恶心、呕吐较常见，治疗方案中通常会考虑预防性止吐措施。

三、米哚妥林有哪些常见不良反应？

米哚妥林的不良反应与具体治疗疾病有关。AML患者使用期间，比较常见的情况包括发热性中性粒细胞减少、恶心、呕吐、黏膜炎、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、感染、高血糖以及心电图QT间期延长等。

用于系统性肥大细胞疾病时，较常见的不良反应则包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、疲劳、腹痛、便秘、发热、头痛及呼吸困难等。部分严重感染、肺炎、脓毒症、发热性中性粒细胞减少等情况也需要重点关注。

四、米哚妥林的作用机制是什么？

米哚妥林属于多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂，可以作用于FLT3、KIT等信号通路。在FLT3突变阳性AML中，异常FLT3信号可能促进白血病细胞持续生长和存活，米哚妥林通过抑制相关信号传导发挥抗肿瘤作用；在系统性肥大细胞疾病中，其对异常KIT信号的抑制也具有重要意义。

五、特殊人群及储存注意事项

具有生育能力的女性，在开始治疗前应按照说明书要求进行妊娠评估，并在治疗期间及末次给药后一定时间内采取有效避孕措施。治疗期间及停药后的规定期限内通常不建议母乳喂养。男性患者如果伴侣具有生育可能，同样需要关注治疗期间及停药后的避孕要求。

参考资料：https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC5639976/