Lyrfigtu（lirafugratinib）的说明书中文简介

一、基本信息

名称：Lyrfigtu，lirafugratinib，研发代号RLY-4008，

生产厂家：Elevar Therapeutics, Inc.。

二、适应症

Lyrfigtu于2026年9月23日获得美国FDA批准，用于治疗既往接受过治疗的成年患者，包括不可切除、局部晚期或转移性胆管癌（CCA），且肿瘤存在FGFR2基因融合或其他重排。此次批准主要基于REFOCUS（NCT04526106）研究结果，该研究纳入116例既往接受化疗或化疗联合免疫治疗、且此前未接受FGFR抑制剂治疗的患者。

三、用法用量

推荐剂量为70mg，每日口服一次，持续治疗直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。REFOCUS研究中患者采用这一给药方案。出现特定不良反应时，可根据严重程度进行暂停用药、减量或停药处理。

四、不良反应

Lyrfigtu的安全性特点与FGFR2抑制作用相关，FDA批准信息特别强调需要关注眼部毒性、高磷血症及软组织矿化。

（1）最常见的不良反应(≥20%)是指甲毒性、掌-跖红细胞感觉异常综合征、口腔炎、脱发、干眼、口干、疲劳、味觉障碍、视网膜色素上皮脱落、便秘、皮肤干燥、感染、皮疹、腹痛、出血、视力模糊、腹泻、肌肉骨骼疼痛、恶心和食欲下降。

（2）最常见的实验室异常(≥20%)为磷酸盐增加、丙氨酸转氨酶增加、肌酐增加、血红蛋白减少、钠减少、淋巴细胞减少、血胆红素增加、天冬氨酸转氨酶增加、血小板减少、葡萄糖增加、白细胞减少、碱性磷酸酶增加、白蛋白减少、磷酸盐减少、中性粒细胞减少、碳酸氢盐减少。

五、禁忌

无明确禁忌症。

六、作用机制

Lyrfigtu是一种高选择性、不可逆的FGFR2抑制剂。FGFR2异常融合或重排能够持续激活相关酪氨酸激酶信号，并促进肿瘤细胞增殖。Lirafugratinib通过靶向FGFR2并抑制其异常信号传导，从而产生抗肿瘤作用。其选择性作用于FGFR2，是该药研发的重要特点。

八、上市情况

Lyrfigtu已于2026年9月23日正式获得美国FDA批准，成为针对既往治疗后、FGFR2融合或其他重排胆管癌患者的治疗药物。FDA此次批准采用优先审评路径，Lyrfigtu此前还获得突破性疗法和孤儿药资格。REFOCUS研究显示，客观缓解率为46%，中位缓解持续时间为11.8个月。目前该药的FDA上市信息已确定，但其他国家和地区的上市进展应分别以当地监管机构公布的信息为准。

参考资料：https://elevartx.com/2026/09/23/elevar-fda-approval-lyrfigtu-2/