奥德昔巴特/奥维昔巴特（蓓尔唯）属于靶向药还是其他类别的治疗药物

奥德昔巴特/奥维昔巴特（odevixibat）是一种用于罕见胆汁淤积性肝病治疗的口服药物。从药物分类来看，它不属于肿瘤领域常说的靶向抗癌药，也不是传统意义上的化疗药或免疫治疗药物，而是一种作用于肠道胆汁酸转运通路的靶向小分子药物。其核心作用靶点为回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）。

1、主要作用于IBAT胆汁酸转运通路

奥德昔巴特是一种可逆性、选择性的IBAT抑制剂。IBAT主要位于回肠末端，负责胆汁酸从肠道重新吸收入肝脏。药物阻断这一转运过程后，可减少胆汁酸的肠肝循环，使更多胆汁酸经粪便排出，从而降低胆汁酸在体内尤其是肝脏中的蓄积。FDA说明书将其明确描述为IBAT可逆性抑制剂。

2、主要用于进行性家族性肝内胆汁淤积症

Bylvay获批用于6个月及以上患者的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC；罕见病）。这种疾病属于罕见遗传性肝病，胆汁酸排泄异常后容易在肝脏和血液中蓄积，并可能造成明显瘙痒及肝脏损伤。奥德昔巴特通过减少胆汁酸重新吸收，可以降低胆汁酸蓄积。

3、它属于“靶向通路”的罕见病药物

“靶向药”是针对明确分子靶点发挥作用的药物，那么奥德昔巴特确实具有非常明确的靶点，即IBAT。但在医学文章中，更准确的表述是IBAT抑制剂、胆汁酸转运抑制剂或靶向胆汁酸代谢通路药物，而不是将其与肿瘤靶向药混为一谈。目前美国还批准奥德昔巴特用于PFIC相关瘙痒，并批准用于12个月及以上阿拉吉利综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒治疗。

参考资料：https://www.uhcprovider.com/content/dam/provider/docs/public/prior-auth/drugs-pharmacy/commercial/a-g/PA-Med-Nec-Bylvay.pdf