长期用药科普：奥德昔巴特/奥维昔巴特（蓓尔唯）长期吃安全性能不能保证

奥德昔巴特/奥维昔巴特（odevixibat）属于长期控制胆汁淤积性疾病症状的靶向药物，对于需要持续治疗的PFIC或阿拉吉勒综合征的患者而言，长期安全性是非常重要的问题。FDA在2025年更新的说明书已经纳入长期安全性研究资料，但“可以长期使用”并不意味着完全没有风险。

1、长期安全性已经有一定研究基础。 FDA在2025年的补充批准中纳入了PFIC长期开放性研究和阿拉吉勒综合征长期研究的数据，说明奥德昔巴特并非只有短期用药资料。因此，对于符合适应症的罕见病患者，长期治疗具有一定临床依据，但仍需要持续关注药物耐受情况。

2、肝毒性是长期使用需要重点关注的问题。 FDA说明书要求治疗前进行肝脏检查，并在开始治疗后的前6至8个月加强监测，此后也应根据临床情况持续监测。如果出现肝功能指标异常或肝炎相关表现，可能需要调整剂量或暂时中断治疗；如果异常持续或反复，则可能需要停药。

3、脂溶性维生素缺乏也值得关注。 奥德昔巴特影响胆汁酸在回肠中的重吸收，而胆汁酸与脂溶性维生素吸收存在联系，因此长期治疗期间可能出现维生素A、D、E、K等脂溶性维生素水平下降。FDA建议治疗前检测相关水平，并在治疗过程中进行监测；如果补充后仍持续或进一步恶化，可能需要考虑停止治疗。

4、腹泻和肝脏失代偿风险不能忽视。 腹泻、腹痛、呕吐等属于说明书列出的不良反应，持续腹泻可能造成脱水。此外，对于既往存在肝脏失代偿事件的患者，BYLVAY存在明确禁忌；如果治疗过程中发生肝脏失代偿，则需要永久停药。

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参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/bylvay