FDA完全批准塞普替尼/塞尔帕替尼用于RET融合阳性局部晚期及转移性实体瘤

一、药品基础信息与生产厂家

通用名称：塞普替尼selpercatinib

商品名称：Retevmo

研发生产企业：礼来公司（Eli Lilly and Company）

获批信息：2026 年 7 月 14 日，美国 FDA 授予塞普替尼该项适应症常规批准。该适应症最早在 2022 年获得成人人群加速批准，2024 年拓展至 2 周岁以上儿童患者，本次由加速批准转为正式常规批准。

使用前提：患者需经 FDA 认证检测手段确认存在 RET 基因融合突变。

二、疾病基础介绍

RET 基因融合属于重要的驱动基因突变，能够持续刺激肿瘤增殖。以往大众认知中，RET 融合多见于非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺癌，实际上结直肠癌、胰腺癌、胆管癌、肉瘤、乳腺癌等多种实体瘤中均可检出该突变。很多携带 RET 融合的罕见实体瘤，缺乏成熟标准治疗方案，患者在一线系统治疗进展后，后续可选药物十分有限。广谱靶向药物疗效欠佳，存在明显的临床治疗缺口，精准靶向 RET 抑制剂能够针对性解决这一类患者的治疗难题。

三、FDA 获批适应症

适用于 2 周岁及以上成人与儿童，经正规检测证实携带 RET 基因融合的局部晚期或转移性实体瘤；患者既往系统治疗后疾病发生进展，或是没有其他理想的替代治疗方案。

四、支撑审批关键临床数据

疗效数据依托两项核心多中心开放标签临床试验 LIBRETTO-001、LIBRETTO-121。

1、LIBRETTO-001（NCT03157128）试验：纳入 75 例除肺癌、甲状腺癌以外的 RET 融合实体瘤患者，均已经历前期治疗进展或无有效方案。主要终点客观缓解率 ORR 达到 47%，中位缓解持续时间 24.5 个月。产生治疗应答的肿瘤类型覆盖胰腺癌、结直肠癌、胆管癌、软组织肉瘤、唾液腺癌、原发不明肿瘤、卵巢癌、神经内分泌肿瘤等十余类肿瘤。

2、LIBRETTO-121（NCT03899792）试验：面向儿童与年轻患者，研究对象为难治性 RET 融合实体瘤。试验在婴儿先天性纤维肉瘤、梭形细胞肉瘤、RET 融合甲状腺癌患儿群体中均观察到明确抗肿瘤缓解，证实药物在未成年人群同样具备治疗价值。

五、标准推荐用药剂量

12 周岁及以上青少年、成人按照体重划分给药标准：体重不足 50kg，每次 120mg，每日口服两次；体重≥50kg，每次 160mg，每日口服两次。2 周岁至 12 周岁以下患儿，具体给药剂量需要查阅药品说明书执行。

六、用药安全警示

药品说明书标注多项重点监测风险：肝损伤、间质性肺病 / 肺炎、高血压、QT 间期延长、出血事件、过敏反应、肿瘤溶解综合征、伤口愈合障碍、甲状腺功能减退、胚胎胎儿毒性；需要特别留意，儿童患者存在股骨头骨骺滑脱相关风险，治疗期间持续监测相关体征。

七、临床治疗意义

此次塞普替尼转为常规批准，进一步巩固了 RET 融合泛实体瘤的精准治疗地位。该药不再局限肺癌、甲状腺癌，为各类携带 RET 融合突变的晚期实体瘤，尤其是少见、罕见实体瘤提供统一的靶向治疗选择，弥补后线治疗手段不足的困境。

关键词标签：Retevmo 塞普替尼 selpercatinib 礼来 RET 融合实体瘤 LIBRETTO-001 LIBRETTO-121 RET 靶向药 晚期实体瘤靶向治疗 儿童实体瘤

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-traditional-approval-selpercatinib-locally-advanced-or-metastatic-ret-fusion-positive