贝罗司他（berotralstat）的适应症都有哪些

贝罗司他（berotralstat）是一种口服血浆激肽释放酶抑制剂，属于近年来遗传性血管性水肿（HAE；罕见病）长期预防治疗领域的重要创新药物。与传统需要静脉输注或皮下注射的预防方案不同，贝罗司他最大的特点是可通过口服方式实现长期疾病管理，因此受到国际罕见病领域广泛关注。

目前，贝罗司他的主要适应症是预防遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema，HAE）发作。HAE是一种罕见遗传性疾病，患者体内由于C1酯酶抑制物功能异常，导致缓激肽水平升高，从而引发反复出现的皮肤、四肢、面部、胃肠道甚至喉部水肿。严重情况下，喉头水肿可能危及生命。贝罗司他通过抑制血浆激肽释放酶活性，减少缓激肽生成，从源头降低水肿发作风险。

贝罗司他适用于成人以及2岁及以上儿童患者，用于长期预防HAE发作，而不是治疗已经发生的急性发作。对于急性水肿发作，患者仍需采用专门的急救治疗药物。

近年来，随着儿童口服颗粒剂型获批上市，贝罗司他的适用年龄进一步扩展至2岁以上儿童，使更多低龄患者能够获得无创、便捷的长期预防治疗选择。海外监管机构认为，这也是HAE管理领域的重要进展之一。

从国际指南趋势来看，贝罗司他已经成为HAE长期预防治疗的重要选择之一。其口服给药方式不仅提高了治疗便利性，也有助于改善患者长期依从性。对于频繁发作或希望减少疾病对生活影响的HAE患者而言，贝罗司他代表了现代精准预防治疗的发展方向。

关键词标签：贝罗司他适应症 Berotralstat用途 Orladeyo说明书 遗传性血管性水肿 HAE预防治疗 血浆激肽释放酶抑制剂 贝罗司他作用机制

参考资料：https://www.drugs.com/orladeyo.html