玛伐凯泰(mavacamten)是近年来国际肥厚型心肌病(HCM)治疗领域关注度较高的新型靶向药物之一。它主要用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM),这一疾病的特点是心肌异常增厚,尤其是左心室流出道区域出现梗阻后,患者容易反复出现胸闷、气短、运动后疲劳甚至晕厥等症状。过去,肥厚型心肌病治疗主要依赖β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂以及外科减容治疗,而玛伐凯泰的出现,让心肌病治疗开始进入“精准调控心肌收缩”的新阶段。

玛伐凯泰最大的特点,在于它能够直接作用于心肌肌球蛋白。肥厚型心肌病患者之所以出现心肌过度收缩,与肌球蛋白和肌动蛋白之间异常活跃的交叉桥形成有关,而mavacamten属于一种选择性、可逆性的心肌肌球蛋白抑制剂。它可以减少异常收缩状态,让心脏从“过度紧张”的工作模式中逐渐恢复,从而改善左心室流出道梗阻以及心脏舒张功能。因此,近年来很多海外研究把它视为“针对疾病机制本身”的治疗方案,而不仅仅是缓解症状的普通心脏药物。
随着CAMZYOS在海外上市,越来越多患者开始关注“玛伐凯泰能不能改善活动耐量”“肥厚型心肌病气短会不会缓解”等问题。部分患者在治疗后,日常步行、爬楼以及运动耐受能力有所改善,这也是该药在国际心血管领域迅速受到重视的重要原因之一。尤其是对于部分长期受左心室流出道梗阻影响的人群来说,药物治疗目标已经从“减轻症状”逐渐转向“改善整体心脏动力学”。
关键词标签:玛伐凯泰、mavacamten、迈凡妥、CAMZYOS、肥厚型心肌病、梗阻性肥厚型心肌病、心肌肌球蛋白抑制剂、HCM治疗
参考资料:https://bnf.nice.org.uk/drugs/mavacamten/
免责声明: 本文仅作医药知识科普,不构成诊疗建议。用药请遵医嘱,具体以医生处方及最新版药品说明书为准。


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