新型MEK 1/2抑制剂司美替尼（Selumetinib）仅被批准用于治疗有限年龄组的1型神经纤维瘤病(NF-1)。1型神经纤维瘤病被认为是罕见的，估计发病率为1/3000。这是一种由NF1基因突变引起的遗传性常染色体显性疾病，可导致各种并发症，包括神经系统中多种肿瘤的发展。
患有这种疾病的一些患者出现丛状神经纤维瘤(PN)；然而，与1型神经纤维瘤病的其他变体相比，这被认为是相对不常见的。幸运的是，在患有1型神经纤维瘤病的患者中使用司美替尼显示出在缩小相关肿瘤方面的功效，并且与其他积极的临床结果相关。司美替尼的脱靶活性极低，这有助于其令人印象深刻的安全性，它在I期试验中表现出令人印象深刻的疗效和耐受性，导致其在II期试验中继续研究各种类型肿瘤的治疗。
司美替尼原研药已经在国内上市，由于上市时间较短，还没有进入医保范围，具体时间还不了解，常见的规格10mg*60粒每盒的价格可能在2万多人民币，价格较为昂贵。在海外上市的司美替尼原研药，规格10mg*60粒每盒的价格可能在5万多人民币（受汇率影响价格可能会发生波动），国内、外出售的司美替尼原研药的药物成分基本一致，目前还没有司美替尼仿制药生产上市，更多药物资讯及具体价格咨询药得医学顾问。
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