FDA批准泽妥珠单抗（zenocutuzumab-zbco）用于晚期不可切除或转移性胆管癌

2026 年 5 月 8 日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准泽妥珠单抗（zenocutuzumab-zbco，商品名 Bizengri），用于治疗携带神经调节蛋白 1（NRG1）基因融合、既往系统性治疗后疾病进展的晚期不可切除或转移性胆管癌成年患者。作为全球首款针对 NRG1 融合阳性胆管癌的靶向药物，此次获批为罕见难治性胆管癌治疗带来突破性进展。

一、生产厂家与药物基本信息

研发与生产企业：原研公司为荷兰 Merus N.V.，生产厂家为 Merus US, Inc.，美国市场由 Partner Therapeutics, Inc. 负责商业化运营。

药物类型：双特异性人源化 IgG1 抗体，可同时靶向 HER2 与 HER3 受体，阻断 NRG1 融合驱动的肿瘤生长信号通路。

获批背景：该适应症通过 FDA“国家优先审评券（CNPV）” 试点项目加速审批，审评周期缩短至 1-2 个月，此前已获突破性疗法认定、孤儿药认定及优先审评资格。

二、NRG1 融合阳性胆管癌疾病概况

胆管癌是起源于胆管上皮细胞的罕见高侵袭性恶性肿瘤，全球年新发病例约 2-3 万例，恶性程度高、早期诊断难，所有分期患者 5 年总生存率低于15%。NRG1 融合特征：胆管癌中 NRG1 基因融合发生率不足 1%，多见于年轻患者，且常无其他可靶向驱动基因突变。

发病机制：NRG1 融合产生异常嵌合配体，结合 HER3 后激活 HER2/HER3 异二聚化，启动下游促癌信号，加速肿瘤增殖与转移，传统化疗有效率仅 5% 左右，临床亟需靶向药物。

三、FDA 批准核心数据（基于 eNRGy 试验）

此次获批关键依据为多中心、开放标签、多队列 Ⅱ 期 eNRGy 试验（NCT02912949）数据。

（1）患者基线：共纳入 22 例晚期不可切除或转移性 NRG1 融合阳性胆管癌患者，19 例可评估疗效，均为既往系统治疗后进展人群。

（2）疗效指标（RECIST v1.1 标准）

-客观缓解率（ORR）：36.8%（95% CI：16.3%-61.6%），完全缓解率 5.3%，部分缓解率 31.6%。

-缓解持续时间（DOR）：范围 2.8-12.9 个月，28.6% 患者缓解持续≥6 个月。

（3）安全性数据

常见不良反应：腹泻、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、输液相关反应、呼吸困难、皮疹、便秘、呕吐、腹痛、水肿。

重点警告事项：处方信息包含输液相关反应 / 超敏反应、间质性肺病、左心室功能障碍、胚胎 - 胎儿毒性的黑框警告，用药需严格监测。

四、推荐用法用量

泽妥珠单抗推荐剂量为750mg，每两周静脉输注一次，持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应，输注过程需严格遵循医疗规范，防范不良反应。

五、临床意义与创新价值

泽妥珠单抗的获批，填补了 NRG1 融合阳性胆管癌靶向治疗的空白，打破传统化疗疗效有限的困境，为晚期患者提供精准治疗新选择。作为双特异性抗体，其独特的 HER2/HER3 双重靶向机制，为罕见肿瘤精准治疗提供新思路，也为其他 NRG1 融合阳性实体瘤治疗提供参考。

关键词标签：泽妥珠单抗；zenocutuzumab-zbco；Bizengri；NRG1 融合阳性胆管癌；FDA 批准；靶向治疗；罕见肿瘤；双特异性抗体

参考资料：更新于2026年5月8日，https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-zenocutuzumab-zbco-advanced-unresectable-or-metastatic-cholangiocarcinoma