马塔西单抗(友瑞宁)的使用指南及患者用药经验汇总

马塔西单抗(Marstacimab),商品名友瑞宁,是一种组织因子途径抑制物(TFPI)单克隆抗体,主要用于治疗血友病A和血友病B患者。该药通过抑制TFPI,恢复凝血级联反应,减少出血事件,是血友病治疗领域的新型非因子替代疗法。

1、主要适应症

马塔西单抗适用于血友病A或血友病B患者的常规预防治疗,以减少出血事件的发生频率。该药尤其适用于以下患者:需要长期预防治疗、有频繁出血史、对因子替代治疗应答不佳或存在因子抑制物的患者。

2、作用机制

马塔西单抗是一种全人源IgG4单克隆抗体,通过特异性结合组织因子途径抑制物(TFPI),阻断TFPI对因子VIIa/组织因子复合物的抑制作用,从而恢复凝血级联反应,促进血栓形成,减少出血。

3、用法用量

马塔西单抗采用皮下注射给药。推荐剂量为单次负荷剂量后,每周一次维持剂量皮下注射。具体剂量和给药方案由医生根据患者情况决定。患者可在医生指导下自行注射。

4、国内上市情况

马塔西单抗已在国内上市,但暂未有详细价格信息。此外,该药未纳入医保,患者需全额自费。

5、海外市场价格

在海外市场上,马塔西单抗的价格较高,一盒售价约七万多美元。这一价格对于需要长期用药的患者而言,构成了较大的经济负担。

6、常见不良反应

马塔西单抗常见的不良反应包括注射部位反应(如红肿、疼痛、瘙痒)、头痛、发热、皮疹等,多为轻至中度。严重不良反应相对少见,但需注意血栓栓塞事件的风险,尤其是有血栓史的患者。

7、特殊人群用药

老年人:老年患者使用马塔西单抗需谨慎,鉴于血栓风险可能增加。妊娠期:目前数据有限,应避免使用。哺乳期:应避免使用。儿童:目前不适用于12岁以下儿童。

8、治疗监测

使用马塔西单抗期间,应定期评估出血情况,记录出血事件和因子浓缩物或其他止血药物的使用情况。若出现异常出血或血栓症状,应及时就医。

9、与因子替代治疗的比较

马塔西单抗作为非因子替代疗法,与传统因子替代治疗相比,具有以下优势:皮下注射给药便捷,无需频繁静脉输注;不受因子抑制物影响;可降低出血风险。但该药无法纠正所有凝血因子缺陷,在某些情况下可能仍需因子替代治疗。

10、患者用药经验分享

根据已有用药经验,马塔西单抗在减少出血事件方面显示出较好疗效,多数患者耐受性良好。注射部位反应是最常见的不良反应,但通常轻微。患者需适应皮下注射的给药方式,并定期复诊评估疗效。

关键词标签:

马塔西单抗,Marstacimab,友瑞宁,血友病A,血友病B,TFPI抗体,非因子替代疗法,药品价格

参考资料链接:

https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-receives-us-fda-approval-marstacimab-hncq