普拉替尼/普吉华是治什么的？适应症有哪些？

普拉替尼（Pralsetinib）是一种靶向药物，主要用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的癌症。普拉替尼通过抑制RET基因突变导致的癌细胞生长信号，从而有效抑制肿瘤的生长和扩散。它属于酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专门针对那些存在RET基因突变的癌症患者。

1、普拉替尼适用转染重排（RET）基因融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）。这种类型的肺癌患者通常携带有RET基因的融合突变，这些突变会导致癌细胞的异常生长。普拉替尼通过抑制RET基因融合突变的酪氨酸激酶活性，减少癌细胞的增殖和扩散，从而有效治疗该类患者。普拉替尼为这类患者提供了一种新的治疗选择，尤其对于那些传统治疗方法无效的患者来说，它能够提高治疗效果。

2、普拉替尼适用于RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）的成人患者和12岁及以上的儿童患者。甲状腺髓样癌是一种相对罕见的癌症类型，而RET突变型MTC的患者往往对传统治疗反应不佳。普拉替尼能够靶向RET突变，抑制肿瘤细胞的生长，显著改善患者的预后。对于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型MTC患者，普拉替尼提供了新的治疗途径，尤其是在其他治疗选择有限的情况下。

3、普拉替尼还适用于需要系统性治疗且对放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。RET融合基因突变是导致某些类型甲状腺癌的关键因素。对于这些患者，放射性碘疗法可能效果不佳，普拉替尼通过靶向RET基因突变，可以帮助控制肿瘤生长，提高患者的生存率。

关键词标签： 普拉替尼，普吉华，RET基因突变，非小细胞肺癌，甲状腺髓样癌，靶向治疗，酪氨酸激酶抑制剂，晚期癌症

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/gavreto