曲恩汀(Trientine)又称为三乙胺四乙酸,是一种金属螯合剂,主要用于治疗威尔逊病,这是一种由于铜代谢障碍引起的罕见遗传性疾病。曲恩汀作为二线治疗药物,适用于对青霉胺(Penicillamine)不耐受的患者,其作用机制是通过与体内多余铜形成可溶性复合物,进而通过尿液排出体外,从而降低体内铜的累积。
目前国际上较知名的曲恩汀原研药由法国Pharmaceutiques du Lude公司最早开发,并被美国Rare Disease Therapeutics公司以及Univar Solutions等药企在欧美市场销售。商品名常见为Syprine®,由Valeant Pharmaceuticals International(现为Bausch Health)持有美国市场的商业化权利。此外,在欧洲市场还有德国等国家的药厂生产的原研版本,在治疗威尔逊病的临床路径中具有广泛应用。
由于曲恩汀属于用于罕见病的孤儿药,其研发与生产门槛较高,加之全球患者人数较少,市场规模相对有限,因此目前国内尚无本土制药企业成功仿制该药物。印度部分制药企业已开展曲恩汀仿制药的研发与市场供应,尽管未获得欧美主流市场广泛认证,但其在价格上的优势,使其成为许多寻求平替药品患者的关注对象。全球化采购、跨境医疗等渠道成为获取该药物的重要方式。
综上所述,曲恩汀作为一种重要的治疗药物,在肝豆状核变性的治疗中发挥着重要作用。曲恩汀作为威尔逊病的有效治疗药物,其生产厂家逐渐增多,市场供应不断扩大,未来有望为更多患者提供帮助。
参考资料:https://www.cufence.com/
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