吉瑞替尼（Gilteritinib）是一种口服的小分子靶向药物，属于酪氨酸激酶抑制剂，主要通过抑制FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）突变信号通路来发挥抗肿瘤作用。FLT3是急性髓性白血病（AML）中常见的致病基因突变类型之一，尤其是FLT3-ITD和FLT3-TKD突变，它们会引起白血病细胞异常增殖。吉瑞替尼通过精准靶向这些突变，阻断细胞信号传导，从而抑制白血病细胞的生长和诱导凋亡。
吉瑞替尼的主要适应症是用于治疗经治疗后复发或难治性的FLT3突变型急性髓性白血病成人患者。对于这类患者而言，传统化疗疗效有限，复发率高，生存期短。吉瑞替尼的出现为这部分患者提供了新的治疗选项。其单药治疗在多项临床试验中显示出较高的缓解率和延长的无进展生存期，尤其是在其他治疗方案失败后仍能维持一定疗效。
除了针对FLT3突变型AML的疗效，吉瑞替尼还展现出一定的多靶点抑制作用，例如对AXL等其他酪氨酸激酶的活性也有一定抑制效果。这种广谱的抑制能力使其在部分非FLT3突变患者中也显示出一定的治疗潜力。但目前，其批准适应症仍主要集中在FLT3突变阳性人群，且使用前建议通过分子检测确认患者是否携带该突变。
综上所述，吉瑞替尼作为一款精准靶向药物，在FLT3突变相关急性髓性白血病的治疗中具有重要意义。其口服使用、疗效明确、副作用可控等特点，使其成为难治或复发性AML患者的重要治疗选择。未来随着更多临床数据的积累，吉瑞替尼有望被应用于更广泛的血液肿瘤领域。
参考资料：https://www.xospata.com/
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